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催化剂制药宣布促进产品组合扩展的战略计划，以便成功，并提供公司更新

珊瑚贵宾，FLA。，1月6日，2021年（全球新闻界） - 催化剂制药公司，Inc。（催化剂）（纳斯达克：CPRX），商业阶段的生物制药公司，专注于为具有罕见的衰弱，慢性神经肌肉和神经疾病的人开发和商业化创新疗法，今天宣布其战略优先事项相关的扩张投资组合规划和研发。催化剂还为2020年的财政年度和现金提供初步净收入和现金，以及关于产品开发活动和现行诉讼的更新。

“我们的董事会和管理团队有机会betway登录入口重新调整我们2021年和长期的战略重点。我们相信，我们有能力利用我们坚实的资产负债表和强劲的现金流，以及我们的专业知识，开发和商业化治疗罕见和极端罕见疾病的其他药物。必威在线平台考虑到这一点，我们打算将我们的产品组合扩展到阿米福普利之外，专注于验证的技术平台以及其他罕见疾病治疗类别的早期项目。”Catalyst Pharmaceuticals董事长兼首席执行官Patrick J. McEnany表示。

麦克尼先生继续说：“另外，我很高兴地报告我们的初步估计表明2020年的脆弱^®净收入约为1.18亿美元，较2019年增加了1600万美元。这反映出强劲的销售业绩是在极其困难的经营环境下产生的新冠肺炎大流行病。最后，我们在2019年12月31日增加了约1.4亿美元的现金和投资的年度现金和投资，这一增长约为4600万美元，我们继续没有资助债务。“

2021及以后的战略计划

催化剂的董事会最近批准了公司的战略重点扩大，包括收购或在许可在神经肌肉疾病之外的其他治疗类别中的创新，经验证，技术平台和早期阶段计划。为了实现这些新的优先事项，催化剂准备在研发中投入更加严重的投资，包括获得早期的舞台机会和经过验证的创新技术。催化剂认为，这一战略扩张更好地占据了公司建立了更广泛的多元化药物候选产品，即催化剂预计将在近期和长期增添公司的更多价值。

为了引领这一投资，Catalyst已开始在全国范围内寻找一位关键高管来管理这一更先进的战略。这可能是一个医学博士或博士15-20多年的相关药物经验和创新药物技术的经验。该人将负责通过营销授权，以及所有研发活动的战略领导，包括直接监督科学和临床研究的战略领导，负责来自发现的投资组合规划和发展药物。

年底2020估计财务结果

Fundapse为2020年的年度净收入估计约为1.18亿美元，从2019年增加约16％.2020财年对患者和医疗保健提供者在许多方面是一个困难的时期，包括获得最明确诊断lems的能力和医疗保健提供者提供对Firdapse等疗法的访问^®。催化剂认为是新冠肺炎在接下来的几个季度施用疫苗，催化剂将在新患者开始和收入中看到更强大的吸收。

催化剂还估计，它截至2020年的现金和投资约1.4亿美元，而2019年底为9450万美元，达到4600万美元，或约48％。

年终2020产品开发计划现状

Firdapse LA(长效)

氨氨酰胺磷酸盐长效制剂的发展仍然在轨道上。制备大量候选制剂，并在2020年第四季度完成的药代动力学（PK）研究中评估了三种最有前景的制剂。这项第一个PK研究的结果将用于通知设计和改进2021年的未来产品配方以及预计在2021年期间还进行了额外的PK工作。催化剂还与患者和医生完成了一些咨询委员会会议，以便建立所需的Fundapse La的最佳目标特征LEMS患者社区和治疗医生。将在此程序提供的定期更新。

HNPP

一种验证概念学习评估泛滥跨越^®作为一种遗传性神经病变伴压迫性瘫痪(HNPP)的治疗，计划于2021年第一季度开始。考虑这一迹象的科学依据是，在HNPP中观察到神经元钾通道的渗漏。Firdapse是一种钾通道阻滞剂，可能减轻HNPP患者钾通道渗漏的病理影响。

HNPP是一种由杂合缺失PMP22基因缺失引起的常染色体 - 主要遗传的周围神经疾病，导致PMP22蛋白的减少35-50％正常水平，导致运动神经元轴突的髓鞘中断。HNPP患者通常存在局灶性感官和电机缺陷。这些事件可以通过温和的机械压缩来触发到健康的人类。此外，HNPP患者也受到疲劳的痛苦。催化剂认为，HNPP在统一状态下影响约6,000名患者。

假设HNPP中的功能性脱髓鞘导致通过局部电压门控钾通道的过度电流。预期施用钾通道阻断剂，如氨酰胺普氏脒，以改善HNPP中的动作电位繁殖，从而减轻了HNPP中的感觉/电机缺陷和疲劳。通过PMP22杂合缺失（PMP22 +/-）的HNPP动物模型的结果支持该假设。

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MuSK-Myasthenia型

催化剂已经结束了对潜在原因的详细分析麝香镁3期试验的终点没有达到统计学意义。正如之前报道的，在本试验的初始剂量滴定期和之前的概念证明试验中，患者和研究者观察到显著的持续临床改善。Catalyst还发现，在双盲戒断期间存在很大程度的症状变异性。Catalyst认为，这些可变性的来源可以通过重新设计的研究加以处理，从而更好地证明观察到的疗效。Catalyst计划在2021年上半年向FDA提交其假设和修订后的协议以供讨论。然而，不能保证FDA会接受不同设计的单一研究结果作为批准的充分证据麝香镁迹象。虽然催化剂准备与FDA会议，但催化剂将评估新的临床试验网站，并与调查人员讨论新的试验设计。与FDA会面后，Catalyst将确定是否与新试验设计的新试验进行。

sma - 001

催化剂的探索性研究，sma - 001（随机安慰剂控制的交叉研究，评估氨氨氨氨水氨基磷酸盐在脊柱肌萎缩（SMA）3型的动态患者中的安全性和有效性，符合锤晶功能电机规模膨胀（HFSME）的统计上显着差异的主要终点。临床然而，效果是适度的。次要终点在统计学上没有统计学意义，尽管有几种个人的生活质量措施表明了积极的统计上显着的变化。催化剂所说的关键意见领导人认为，催化剂被认为是泛滥的^®如果可能通过来自增强的神经肌肉结函数的逆行信号传导可能影响疾病进展，则需要表现出大的临床显着变化。在考虑到所有这些因素之后，催化剂已经得出结论，该研究中表现出的适度结果不太可能导致疾病进展的充分改性，特别是鉴于现在有三种批准的疾病修饰SMA型药物的事实3，催化剂已经决定进一步不追求SMA型3型指示。

肯尼迪的疾病

此前，关键意见领导人表明，霉飞可能有效治疗肯尼迪疾病的症状（脊柱和肌肉肌肉萎缩）。但是，鉴于SMA审判的结果和肯尼迪疾病中缺乏针对性行动机制，催化剂已决定不进一步追求这一指示。

诉讼更新

催化剂的吸引力的美国地区法院的决定在其诉讼挑战美国食品和药物管理局的解释Firdapse’s孤儿药排他性孤儿药法案下,内裤已经被提起,和催化剂正在等待安排口头辩论或决定从11^TH.巡回诉讼上诉法院。如果安排口头参数，则仍然预计它们不会发生几个月。

催化剂以前宣布针对雅各布药业公司和Pantherx的专利诉讼，Jacobus的唯一专业药房提供者为Ruzurgi^®，正在按预期进行。然而，这些类型的病例需要很长时间才能通过发现和其他方式发展预审预审所以在可预见的将来不会有审判日期。

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betway必威客户端下载关于催化剂药物

Catalyst Pharmaceuticals是一家商业化阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化罕见的衰弱、慢性神经肌肉和神经疾病的创新疗法，包括Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)、抗麝香抗体阳性的重症肌无力（Musk-mg）和其他神经系统和神经肌肉疾病。催化剂的Fundapse的新药物申请^®（Amifampridine）由美国食品和药物管理局（“FDA”）于2018年批准了10毫克用于治疗成人的成人的片剂，并且在美国商业地提供Fundapse。此外，加拿大的国家医疗保健监管机构卫生加拿大，最近批准了使用Firdapse^®（Amifampridine）用lems治疗加拿大患者。

目前正在临床试验中评估Fundapse进行治疗必威官网手机版麝香镁并从FDA为Myasthenia Gravis接受了孤儿药物标题。

前瞻性陈述

本新闻稿载有前瞻性声明。前瞻性陈述涉及已知和未知的风险和不确定性，这可能导致Catalyst未来时期的实际业绩与预测业绩有重大差异。以下因素包括:(1)Catalyst是否能够保留一名具有资质和经验的关键高管，以领导Catalyst寻找和开发新产品和/或技术;(2)Catalyst是否计划寻找和收购新产品和/或技术证》在新的治疗类别中，创新的、经过验证的技术平台和早期项目将会获得成功，(iii) Catalyst在未来阶段是否会继续盈利和现金流为正，(iv) Catalyst是否能成功扩大使用Firdapse治疗的LEMS患者的数量^®，（v）催化剂是否为长效的Amifampridine产品的计划及其计划进一步评估Firdapse的计划^®用于治疗麝香镁和HNPP，将成功，（vi）催化剂对地区法院的诉讼在其对FDA诉讼中的决定，以推翻Ruzurgi的批准^®(vii) Catalyst最近授予的专利所提供的竞争保护范围，以及(viii) Catalyst年度报告中所述的因素10-K.2019年财政年度及其与美国证券交易委员会（SEC）的其他文件，可能会对催化剂产生不利影响。催化剂申请的副本与SEC可从SEC中获得，可在催化剂的网站上找到，或者可以根据催化剂要求获得。催化剂不承担更新此处包含的信息的任何义务，这些信息仅截至本日。

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