Amifampridine

一个重要的里程碑

目前,氨fampridine是唯一一种经fda批准的治疗成人兰博特-伊顿肌无力综合症的药物(氨基酸)。欧洲药品管理局(EMA)也批准阿米法普利丁用于治疗LEMS,欧洲神经学会联合会推荐阿米法普利丁作为LEMS患者的一线治疗。阿米fampridine已经被FDA授予“孤儿药指定”用于治疗高血压患者重症肌无力。氨fampridine治疗脊髓性肌萎缩症的研究正在进行中(SMA)

Catalyst公司已经承担了阿米法普利胺基化合物稳定盐型的临床开发工作,以便为患者提供经过充分研究和一致的产品。这种新配方允许在室温下储存和运输,并将使用良好的生产规范(GMP)进行生产。

现在有一种针对患有LEMS的成年患者的处方治疗方法。

历史

2012年10月,Catalyst宣布与BioMarin Pharmaceuticals, Inc.进行战略合作,包括在北美获得阿米法普利丁的授权,并负责其临床开发项目。阿米法普林以前曾获得欧洲联盟(欧盟)指定的孤儿药品,并已在欧洲委员会(欧共体)销售,用于治疗氨基酸自2010年以来。

支持氨fampridine治疗患者的临床疗效氨基酸已发表的几项随机、双盲、安慰剂对照研究和两项对患有氨基酸。随机对照研究的数据表明,在一系列独立的神经功能测量中,包括量化重症肌无力(QMG)评分和复合肌肉动作电位(CMAP),都有统计学上的显著改善氨基酸

迄今为止,阿米法普利丁是唯一一种经fda批准用于治疗患有兰贝特-伊顿肌无力综合征(LEMS)的成年患者的有证据的药物。

出版物

有关阿米法普利丁的更多信息,请从下面的临床出版物和评论列表中选择。

哦,SJ和Sieb JP。阿米法普林作为治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征的首选药物的最新进展。美国神经学。2014;10 (2): i-vii去出版
吴士杰,Shcherbakova N, Kostera-Pruszczyk,等。Amifampridine磷酸(Firdapse®)在LEMS的3期临床试验中是有效和安全的。肌肉神经。53 2016;(5): 717 - 725。去出版
林德奎斯特,斯坦格尔M. 3,4-二氨基吡啶(阿米fampridine)治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征。用药专家。2014;2(3): 293 - 300。去出版
王建平,王建平,等。氨吡啶在神经系统疾病中的应用。Neuropharmacol。2012;35(4): 191 - 200。去出版
Harms, Sieb JP, Williams AE,等。Lambert Eaton肌无力综合征患者的长期病史、临床症状、健康状况和医疗保健利用情况:德国患者访谈调查的结果。J医疗经济学。2012;15(3): 1 - 10。去出版
复方口服3,4-二氨基吡啶产品中活性药物的含量变化。我和她在一起。2012;37:53-7。去出版
林德奎斯特和斯坦格尔M.关于兰伯特-伊顿肌无力综合征治疗方案的最新进展:关注阿米法普利丁的使用Neuropsychiatr说请客。2011年,7(1):341 - 349。去出版
Quartel A, Turbeville S, Lounsbury D.目前兰贝特-伊顿肌无力综合征的治疗:发展3,4-二氨基吡啶磷酸盐盐作为一线症状治疗。不要再谈了。2010;26(6): 1363 - 75。去出版
Raust JA, Goulay-Dufay S, Le Hoang MD,等人。电离和非电离3,4-二氨基吡啶的稳定性研究:降解途径假说和降解产物的化学结构。J Pharm Biomed肛门。2007;43(1): 83 - 8。去出版