Patrick J. Mcenany.
联合创始人、董事长、总裁兼首席执行官
Patrick J. McEnany，自2002年1月Catalyst公司成立以来，他一直担任该公司的首席执行官和董事。2006年，他成为董事长、总裁和首席执行官。从1991年到1997年4月，他担任Royce Laboratories, Inc.的董事长兼首席执行官。从1997年到1998年，在Royce与Watson Pharmaceuticals, Inc合并后，他担任全资拥有的Royce Laboratories子公司的总裁和Watson Pharmaceuticals, Inc的企业发展副总裁。从1993年到1997年，他还担任National Association of Pharmaceutical Manufacturers的副主席和董事。他目前是杰克逊纪念医院基金会的董事会成员。
患者与生物制药:对抗罕见疾病的可信赖伙伴必威在线平台
帕特里克·j·麦肯尼(Patrick J. McEnany)著
联合创始人、董事长、总裁兼首席执行官
催化剂药物
过去几十年，在防治罕见疾病方面取得了重大进展。必威在线平台在1983年《孤儿药法案》通过之前的10年里，只有不到10种治疗罕见疾病的药物得到了美国食品及药物管理局的批准。必威在线平台从那时起，估计有400种罕见疾病疗法得到批准。2014年，罕见疾必威在线平台病占FDA批准的41种新药的40%以上，这是自《孤儿药法案》出台以来的最高比例。FDA继续在罕见疾病的治疗研究上投入巨资，每年通过孤儿产品资助计划(Orphan Products Grants Program)必威在线平台投入约1400万美元用于临床试验。必威官网手机版
尽管取得了这些进展，但在美国已知的7000多种罕见疾病和病症中，绝大部分仍然没有治疗方法。必威在线平台因此，患有这种罕见疾病的美国人——大约十分之一，其中许多是儿童——仍承受着巨大的医疗和经济负担。很明显，这些罕见疾病群体在很大程度上是一个得不到充分治疗的群体，对现有治疗方法的需求巨大。
制药公司和患者倡导团体之间的伙伴关系持有缩小稀土处理差距的关键。据国家稀有障碍组织（NORD），超过260名专用稀有疾病组织包括患者倡导网络。罕见的疾病日，由此创立欧洲稀有疾病组织必威在线平台
该公司于2008年成立，一年后由NORD发起，由于各种倡导者和制药公司赞助商的持续参与，该公司的规模每年都在扩大。他们对改善病人护理的共同承诺是罕见疾病教育和研究的协作创新的基础。
一个共同的任务
患者倡导者是富有激情、知识渊博的积极分子，他们提高医学界、决策者和政府监管机构的疾病意识。患者权益在孤儿药法案的通过中发挥了关键作用，30多年后持续的努力导致了21项法案的通过圣2016年的《世纪治愈法案》。许多罕见病倡导者充当“患者大使”，与社区中的其他患者联系，并分享他们关于日常生活和治疗疾病的经验。许多支持者自愿参加有潜在严重副作用的研究性治疗的临床试验，必威官网手机版或参加可能无法得到积极治疗的安慰剂对照研究。这些勇敢的人愿意冒巨大的风险，这样其他人就可以受益。
就生物制药公司而言，它们提供资金和科学资源，推动创新罕见疾病疗法的发现。但他们的承诺不仅限于研究，还延伸到病人的宣传。各公司定期聘请自己的患者大使，就关键决策和流程提供建议，以确保在药物和临床试验开发过程中纳入患者的需求，并确保有足够的渠道获得安全和有效的药物。也有促进罕见疾病研究和治疗的行业倡导伙伴关系的例子。必威在线平台2015年，美国遗传血管性水肿协会(HAEA)和四家公司合作伙伴承诺捐赠460万美元，在加州大学圣地亚哥分校建立美国HAEA血管性水肿中心。该机构首次为遗传性血管性水肿(HAE)患者提供全面的医疗护理，这是一种罕见的、使人衰弱的肿胀障碍，可影响任何年龄的人，但通常表现为儿童。
在Catalyst Pharmaceuticals，我们积极寻求与罕见病组织的合作伙伴关系。例如，我们向全球基因(一个领先的罕见疾病倡导组织)提供了一笔教育资金，让他们可以为兰伯特-伊顿肌无力综合症(LEMS)患者建立一个网站。兰伯特-伊顿肌无力综合症是一种罕见的神经和神经肌肉疾病，会损害患者的身体和情感生活质量。该基金还支持地方“meetup”活动，为LEMS患者、护理者、倡导者和医学专家提供一个论坛，交流实用信息，讨论研究、教育和临床护理的优先事项。
课程倡导
制药行业与患者组织的合作关系预计将在未来几年变得更加强大。尽管如此，仍有一些挑战在考验这种关系。尽管越来越多的制药公司在临床试验和药物开发中加入了病人的声音，但仍有一些人认为，制药公司更关心的是利润而不是病人。必威官网手机版另一个挑战是在协作和独立之间保持微妙的平衡;制药行业必须记住，要始终充当患者倡导者的资源，而不要过分干涉或施加影响。公司可以参考行业指南的病人拓展和参与，这是发表在生物技术创新组织（BIO）与患者倡导组织的互动指导原则和美国药物研究和制造商（Phrma）与患者群体的相互作用原则。
向前迈进了，有几种方法可以展示支持稀有疾病群落的长期承诺。利用我们与治疗专家的关系，我们可以作为稀有疾病患者和医疗保健专业人员之间的信息交流的导管，了解未满足的医疗需求和本社区的独特挑战。我们可以安排护理服务，以教育患者在施用药物和管理betway登录入口副作用。我们可以为稀土倡导群体提供教育资源，并为筹款和提高认识活动提供后勤支持。对于所有这些举措，关键是利益相关者团体公开沟通其角色，期望和目标。
在不断发展的环境中建立关系
当我们在下一波患者倡导时，制药公司和患者组织就达到了景点，有一个巨大的机会，以履行赋予含有罕见疾病的患者的联合使命。必威在线平台我们是长期科学投资的合作伙伴，美国之间的建设性关系可以真正改善稀有疾病患者和亲人的生活。由于生物制药行业继续与导致对抗稀有疾病的倡导者进行互动和合作，因此保持患者幸福的核心至关重要。必威在线平台
资料来源:生命科学领袖
Philip H. Coelho
Philip H. Coelho，Thermogry Corp.的创始人和首席技术官（CTO）是一名工程师和发明家，是在加州大学戴维斯教育的工程师和发明家，在那里他专门从事热力学和机器设计。他拥有40多项与细胞选择，细胞冷冻保存，细胞洗涤，自动低温冷冻和细胞储存的40多项专利，并从血液中收获凝血蛋白。作为Reporthesis Corp.的创始人，Coelho先生的主席和首席执行官开发了Thermolline超快速血液等离子体冷冻柜和龙头;用于从外科患者血液中制备纤维蛋白密封剂的冷冻膜自动化系统;用于控制速率冷冻和低温归档单位的生物学机器人系统源自胎盘/脐带血的造血茎和祖细胞（HSPCs）;和自动压缩系统，自动将Hspcs从脐带血中收获到25毫升双隔室冷冻袋中。生物经济和自动压缩系统已经在脐带血处理和全球银行业务中建立了最高质量的GMP标准。Coelho先生于2007年8月退休。2009年，Coelho先生联合成立了Syngen Inc.，并开始开发可编程系统，提高纯化茎，祖细胞和免疫细胞的分离和捕获的速度和效率居住在外围或胎盘/脐带血内，骨髓抽吸和白皂孢子术。2017年7月，Syngen与Thermogrise Corp，现在是CESCA治疗学的子公司，Coelho先生接受了CTO在合并公司的立场。 He is now leading the development of CAR-TXpress, an automated method of manufacturing therapeutic doses of CAR T-cells in a functionally closed cell processing system. Mr. Coelho has been a member of the Catalyst Board of Directors since October 2002.
理查德达利
Richard J. Daly于2015年2月加入了董事会催化剂委员会。他目前担任Editchspring Inc.的首席运营官，全球临床生物制药公司开发创新的免疫肿瘤癌症疗法。此前，从2016年起，他是Neuralstem，Inc。的主席兼首席执行官，直到2014年10月，Daly先生担任Astrazeneca美国糖尿病总统，他领导了所有商业和医疗计划和目标，达到22亿美元，3,000亿元，包括成功推出孤儿/稀有紊乱的药物，Myalept，用于脂肪蓄水池。从2011年到2013年，Daly先生担任了一个联合创始人，并为萨格帕伙伴提供了一家提供制药行业的公司，其中包括外包商业服务。From 2008 to 2011, Mr. Daly was employed by Takeda N.A., the North American subsidiary of Takeda Pharmaceuticals, serving first as Vice President, Integration, leading a 6,500-person commercial/R&D merger between TAP Pharmaceuticals and Takeda N.A., then as Executive Vice President of Takeda N.A., with commercial responsibility for all businesses in the Americas. From 2006 to 2008, Mr. Daly served as the Vice President, Commercial Strategy for TAP Pharmaceuticals, a joint venture between Takeda Pharmaceuticals and Abbott Labs. In 1998, Mr. Daly was a founding member of the leadership team of Takeda Pharmaceuticals N.A., serving initially as the Senior Director of Marketing. Between 1998 and 2006, Mr. Daly took on roles of increasing responsibility culminating in his appointment as Senior Vice President, Marketing (2001-2006). Mr. Daly received his bachelor of science degree in microbiology from the University of Notre Dame in 1983 and his MBA from the Kellogg School of Management, Northwestern University in 1998.
Donald A. Denkhaus.
Donald A. Denkhaus于2015年2月加入了我们的董事会，目前董事会董事会审计委员会。自2005年以来，丹科斯先生已成为厨房董事长兼首席财务官，LLC，一家为电视业提供语言配音和字幕服务。从1970年到2002年，丹科士先生被许可为一名注册会计师，为全球专业服务组织亚瑟安德森LLP工作，他是二十两年的审计合作伙伴，并举办了众多领导地位，包括掌握of Andersen’s South Florida audit practice and, from 1998 through 2002, as Audit Practice Partner responsible for Andersen’s offices in Florida and Puerto Rico. From 2010 to 2013, Mr. Denkhaus was Chair of Nuovo Biologics, a privately held biotech company currently seeking FDA approval of an antiviral drug, and, from 2004 until its sale in 2009, Mr. Denkhaus served on the Board of Directors and as chair of the audit committee of Noven Pharmaceuticals, a publicly traded specialty pharmaceutical company focused on women’s health and psychiatry. Mr. Denkhaus received an MBA with a major in finance from the University of Maryland and a bachelor’s degree in business administration with a major in accounting from Kent State University.
查尔斯B. O'Keeffe.
领导独立董事
Charles B. O'Keeffe是弗吉尼亚联邦大学医学院（VCU）的教授，药理学和流行病学与社区健康。奥基夫先生退休后加入了VCU，担任Reckitt Benckiser Pharmaceuticals，Inc。的总裁兼首席执行官O'Keeffe先生在制药行业和政府领导了杰出的职业生涯。他担任制药公司的总裁，以及华盛顿州地区的总裁。他在白宫曾为三名总统为顾问，申请国际卫生和国际事务滥用政策办公室的国际事务副主任 - 并曾向美国代表团提供给世界卫生大会和联合国麻醉机构委员会药物。
大卫·s·蒂尔尼
David S. Tierney，医学博士，目前担任Icon Biosciences Inc.(私人持有的眼科药物输送公司)的首席执行官。以前,Tierney博士担任总裁兼首席运营官(董事会成员)Oceana疗法,Inc .)、一个私人专业制药公司,从公司的组织在2008年直到公司柳树药品的销售,有限公司,2011年12月。他也曾担任Valera Pharmaceuticals, Inc.的首席执行官和董事，直到2007年4月被Indevus Pharmaceuticals, Inc.收购。从2000年1月到2000年8月，他担任Biovail Technologies的总裁，Biovail Corporation(加拿大药物递送公司)的一个部门，在那里他负责Biovail的所有研究和开发、监管和临床活动。Tierney博士从1997年3月到2000年1月,是药物开发的高级副总裁罗伯茨制药公司,负责所有的研究和开发活动,药物开发和整体责任,医疗事务,世界¬广泛监管事务和化工过程开发、作为管理团队的一部分。betway登录入口从1989年12月到1997年3月，Tierney博士在Élan Corporation担任各种管理职位。betway登录入口Tierney博士在爱尔兰都柏林的皇家外科学院获得医学学位，随后接受内科培训。他也是Kempharm, Inc.的董事会成员。
课程倡导
生物指导与患者倡导组织互动的原则
关于与患者组织相互作用的PhRMA原则