新闻稿

催化剂制药宣布促进产品组合扩展的战略计划，以便成功，并提供公司更新

美国东部时间2021年1月6日上午8:07
  • 公司以扩展流水线增长的研发重点，包括早期的舞台计划和验证的技术平台

  • Firdapse®2020年净收入预计 1.18亿美元;从2019年增加了大约16％

  • 截止到2020年估计 1.4亿美元现金及投资

  • 公司突出显示当前的产品开发计划

珊瑚山墙，FLA。, 2021年1月6日(全球通讯社)— 催化剂制药公司，Inc。（催化剂）（纳斯达克：CPRX），商业阶段的生物制药公司，专注于为具有罕见衰弱，慢性神经肌肉和神经疾病的人开发和商业化创新疗法，今天宣布扩大其与投资组合规划和研发有关的战略优先事项。催化剂还为2020年的财政年度和现金提供初步净收入和现金，以及关于产品开发活动和现行诉讼的更新。

“我们的董事会和管理团队有机会betway登录入口重新调整我们2021年和长期的战略重点。我们相信，我们有能力利用我们坚实的资产负债表和强劲的现金流，以及我们的专业知识，开发和商业化治疗罕见和极端罕见疾病的其他药物。必威在线平台考虑到这一点，我们打算扩大我们的产品组合，而不仅仅是阿米福普利，重点是经过验证的技术平台，以及其他罕见疾病治疗类别的早期项目。 Patrick J. Mcenany.他是Catalyst Pharmaceuticals董事长兼首席执行官。

麦肯先生继续说：“另外，我很高兴地报告我们的初步估计表明2020年的脆弱®净收入约为 1.18亿美元增加 1600万美元从2019年起，由于Covid-19流行性，这反映了极其困难的运营环境中的强劲销售业绩。最后，我们大约结束了这一年 1.4亿美元现金和投资，这代表大约增加 4600万美元与现金和投资相比 2019年12月31日，我们继续没有资助债务。“

2021年及以后的战略计划

催化剂的董事会最近批准了本公司战略重点的扩展，包括在神经肌肉疾病以外的其他治疗类别中获取或在许可的创新，经验证，技术平台和早期阶段方案中获取或在许可。为了实现这些新的优先事项，催化剂准备在研发中投入更加严重的投资，包括获得早期的舞台机会和经过验证的创新技术。催化剂认为，这一战略扩张更好地占据了公司建立了更广泛的多元化药物候选产品，即催化剂预计将在近期和长期增添公司的更多价值。

为了Spearhead这项投资，催化剂已经开始了一个国家寻求关键主管来管理这种更加渐进的战略。这可能是M.D.或Ph.D。拥有15至20年的相关制药经验和创新药物技术经验。该人将负责通过营销授权，以及所有研发活动的战略领导，包括直接监督科学和临床研究的战略领导，负责来自发现的投资组合规划和发展药物。

2020年底预计财务结果

第一，预计2020年的年度净收入约为 1.18亿美元，较2019年增长约16%。2020财政年度对患者和医疗保健提供者来说在很多方面都是困难时期，包括获得LEMS的明确诊断和提供Firdapse等治疗®。催化剂认为，由于在未来几个季度施用Covid-19疫苗，催化剂将在新患者的开始和收入中看到更强大的摄取。

催化剂还估计它达到2020年以大约为止 1.4亿美元与现金和投资相比 9450万美元2019年底上涨 4600万美元，或大约48％。

年底2020产品开发计划的状态

Firdapse La（长效）

磷酸阿米法脒长效制剂的开发仍在轨道上。在2020年第四季度完成的一项药代动力学(PK)研究中，对其中三种最有前途的制剂进行了评估。首次PK研究的结果将用于2021年未来产品配方的设计和改进，预计2021年还将进行额外的PK工作。Catalyst还与患者和医生完成了一些咨询委员会会议，以确定LEMS患者社区和治疗医生所期望的Firdapse LA的最佳目标特征。定期更新此计划将提供它的进展。

HNPP.

概念验证研究评估Fundapse®作为一种遗传性神经病变伴压迫性瘫痪(HNPP)的治疗，计划于2021年第一季度开始。考虑这一迹象的科学依据是，在HNPP中观察到神经元钾通道的渗漏。Firdapse是一种钾通道阻滞剂，可能减轻HNPP患者钾通道渗漏的病理影响。

HNPP是一种由杂合缺失PMP22基因缺失引起的常染色体 - 主要遗传的周围神经疾病，导致PMP22蛋白的含量降低35-50％的正常水平，这导致Motor神经元轴突的髓鞘中断。HNPP患者通常存在局灶性感官和电机缺陷。这些事件可以通过温和的机械压缩来触发到健康的人类。此外，HNPP患者也受到疲劳的痛苦。催化剂认为，HNPP在统一状态下影响约6,000名患者。

假设HNPP中的功能性脱髓鞘导致通过局部电压门控钾通道的过度电流。预期施用钾通道阻断剂，如氨酰胺普氏脒，以改善HNPP中的动作电位繁殖，从而减轻了HNPP中的感觉/电机缺陷和疲劳。通过PMP22杂合缺失（PMP22 +/-）的HNPP动物模型的结果支持该假设。

麝香 - 肌炎肌肉

催化剂已经得出详细分析其麝香-MG第3阶段试验对其终点不符合统计学意义的潜在原因。如前所述，患者和调查人员在本次审判的初始剂量滴定期间和调查人员观察到明显的持续临床改善，并在以前的概念审判证明。催化剂还发现，双盲退出期间存在大程度的症状变异性。催化剂认为这些可变性来源可以在重新设计的研究中处理，这可能更好地证明观察到的疗效。催化剂计划在2021年的上半年向FDA展示其假设和修订的议定书。但是，FDA将无法承受对不同设计的单一研究结果的结果，以获得足够的证据Musk-mg指示。虽然催化剂准备与FDA会议，但催化剂将评估新的临床试验网站，并与调查人员讨论新的试验设计。与FDA会面后，Catalyst将确定是否与新试验设计的新试验进行。

sma - 001

Catalyst的探索性研究SMA-001(一项评估Amifampridine Phosphate在3型脊髓性肌肉萎缩(SMA)患者中的安全性和有效性的随机安慰剂对照交叉研究，满足了Hammersmith功能运动量表(HFSME)的主要终点差异有统计学意义。然而，在临床上，效果是有限的。次要终点没有统计学意义，尽管一些个人生活质量测量显示有统计学意义的积极变化。与Catalyst交谈过的主要意见领袖认为Firdapse®如果有可能通过增强神经肌肉连接功能的逆行信号影响疾病进展，则需要显示较大的临床显著变化。在考虑了所有这些因素后，Catalyst得出结论，本研究中显示的适度结果不太可能导致疾病进展的充分改善，特别是考虑到目前已有三种已批准的疾病改善药物用于3型SMA，Catalyst已决定不再进一步追求SMA Type 3的适应症。

肯尼迪的疾病

此前，关键意见领导人表明，霉飞可能有效治疗肯尼迪疾病的症状（脊柱和肌肉肌肉萎缩）。但是，鉴于SMA审判的结果和肯尼迪疾病中缺乏针对性行动机制，催化剂已决定不进一步追求这一指示。

诉讼更新

In Catalyst’s appeal of the U.S. District Court’s decision in its suit challenging the Food and Drug Administration’s interpretation of Firdapse’ s orphan drug exclusivity under the Orphan Drug Act, the briefs have been filed, and Catalyst is currently awaiting either a schedule for oral arguments or a decision from the 11TH. 巡回上诉法院。如果安排口头参数，则仍然预计它们不会发生几个月。

Catalyst之前宣布的专利诉讼 雅各布药业公司和Pantherx，Jacobus的唯一特色药房提供者为Ruzurgi®，正按预期进行。然而，这类案件需要很长时间才能通过证据开示和其他审前活动发展起来，因此在可预见的将来预计不会有审判日期。

关于 催化剂药物

催化剂药物是一家商业舞台生物制药公司，专注于为具有罕见衰弱，慢性神经肌肉和神经系统疾病的人开发和商业化创新疗法，包括Lambert-eaton Myasthencic综合征（LEMS），抗麝香抗体阳性肌无力（Musk-Mg）等神经系统和神经肌肉障碍。催化剂的Fundapse的新药物申请®（Amifampridine）通过美国食品和药物管理局（“FDA”）在2018年批准了10毫克用于治疗成人的成人的片剂，并且现在可以在商业上获得Fundapse 美国。此外，加拿大国家医疗监管机构， 健康加拿大最近批准了Firdapse的使用®（Amifampridine）用于治疗患者 加拿大用lems。

目前正在在临床试验中评估用于治疗Musk-mg的临床试验，并从FDA接受孤儿药物的必威官网手机版蒙脱肌肌无力。

前瞻性陈述

此新闻稿包含前瞻性陈述。前瞻性陈述涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致催化剂在未来期间的实际结果与预测结果不同。一些因素，包括（i）催化剂是否可以通过催化剂旨在促进催化剂来源和开发新产品和/或技术，（ii）催化剂计划的努力来源和经验来保留关键主管。获得或在许可创新的，验证的技术平台和新的治疗类别的早期阶段计划将成功，（iii）催化剂是否在未来期间继续盈利，（iv）是否可以成功扩大数量lems患者被灭菌治疗®， (v) Catalyst是否计划开发长效氨法脒产品，并计划进一步评估Firdapse®对于麝香镁和HNPP的治疗，将成功，（vi）催化剂对地区法院的诉讼是否对其对FDA诉讼的决定来推翻Ruzurgi的批准®将成功，（vii）催化剂最近授予的专利提供的竞争的范围，（viii）催化剂2019财政年度的表格10-k年度报告中描述的那些因素及其其他文件 美国证券交易委员会（秒），可能对催化剂产生不利影响。催化剂申请的副本 证券交易委员会可从 证券交易委员会，可以在催化剂的网站上找到，或者可以根据催化剂要求获得。催化剂不承担更新此处包含的信息的任何义务，这些信息仅截至本日。


投资者接触
                 布莱恩。考伯Solebury Trout（646）378-2923bkorb@troutgroup.com.公司联系方式
                 Patrick J. Mcenany.
                
                 催化剂药物首席执行官（305）420-3200pmcenany@www.anser4you.com.媒体接触
                 David Chull.
                
                 Russo伙伴(212) 845 - 4271david.schull@russopartnersllc.com

主要徽标

来源:Catalyst Pharmaceuticals, Inc