Patrick j . McEnany
联合创始人、董事长、总裁兼首席执行官
Patrick J. McEnany，他一直担任Catalyst的首席执行官和董事(2002年1月公司成立以来)。2006年，他成为董事长、总裁和首席执行官。从1991年到1997年4月，他担任Royce Laboratories, Inc.的董事长兼首席执行官。从1997年到1998年，在Royce并入Watson Pharmaceuticals, Inc.之后，他担任全资拥有的Royce Laboratories子公司的总裁和Watson Pharmaceuticals, Inc.的企业发展副总裁。从1993年到1997年，他还担任National Association of Pharmaceutical Manufacturers的副主席和董事。他目前任职于杰克逊纪念医院基金会的董事会。
患者和生物野蛮：可信赖的伴侣在抗稀有疾病中必威在线平台
作者:Patrick J. McEnany
联合创始人、董事长、总裁兼首席执行官
催化剂制药
在过去几十年中，在抗稀有疾病方面取得了重大进展。必威在线平台在1983年在孤儿药物孤立药法发布之前的10年中，美国FDA批准了少于10种罕见疾病的药物。必威在线平台从那时起，估计的400个稀有疾病疗法得到了批准。2014年，罕见疾必威在线平台病占FDA批准的41名新药物中的40％以上 - 由于侧面引入了孤儿药法案的最高数量。FDA继续在稀有疾病治疗的研究中投入大量投资，通过孤儿产品补助计划每年花费约1400万美元。必威官网手机版必威在线平台
尽管取得了这些进展，但在美国7000多种已知罕见疾病中，仍有很大一部分没有治疗方法。必威在线平台因此，患有这种罕见疾病的3000多万美国人仍然承受着巨大的医疗和经济负担。这种疾病约占美国人口的十分之一，其中许多是儿童。显然，那些罕见疾病社区是一个很大程度上缺乏服务的人群，对可用治疗的巨大需求未得到满足。
制药公司和患者倡导团体之间的伙伴关系持有缩小稀土处理差距的关键。据国家稀有障碍组织（NORD），超过260名专用稀有疾病组织包括患者倡导网络。罕见的疾病日，由此创立欧洲罕见病组织必威在线平台
（Eurodis）于2008年并于一年后由NORD推出，每年会变大，因为多元化的倡导者和制药公司赞助商的继续参与。他们对改善患者护理的相互承诺是稀土教育和研究中的协作创新的基础。
一个共同的任务
患者倡导者是充满热情、知识渊博的积极分子，他们提高医学界、决策者和政府监管机构的疾病意识。患者倡导在孤儿药物法案的通过中发挥了关键作用，30多年后的持续努力导致了21英石2016年的世纪治愈法案。许多罕见病倡导者充当“患者大使”，与社区中的其他患者联系，分享他们的日常生活和治疗经验。许多倡导者自愿参加可能有严重副作用的实验性治疗的临床试验，必威官网手机版或参加可能没有接受积极治疗的安慰剂对照研究。这些勇敢的人愿意冒巨大的风险，以便让其他人受益。
为他们，生物制药公司提供了促进了创新稀有疾病疗法的财务和科学资源。但他们的承诺超越了研究，延伸到患者倡导。公司定期参与自己的患者大使，他就可以在药物和临床试验期间纳入关键决策和流程，以确保患者的需求，并有足够的进入安全有效的药物。还有行业倡导伙伴关系的例子，用于提高稀有疾病的研究和治疗。必威在线平台2015年，美国遗传性血统EDEMA协会（HAEA）和四个企业合作伙伴共承诺460万美元，以在UC SAN DIEGO的US Haea血统密德米中心开始。这位熟练的机构为遗传性血统（HAE）的人提供全面的医疗，这是一种罕见的，令人衰弱的肿胀障碍，可以影响任何年龄的人，但通常在儿童中表现出来。
在Catalyst Pharmaceuticals，我们积极寻求与罕见疾病组织的合作伙伴关系。例如，我们给全球基因(一个领先的罕见疾病倡导组织)提供了一项教育拨款，这样他们就可以为Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)患者建立一个网站。LEMS是一种罕见的神经和神经肌肉疾病，会损害患者的生活质量，包括身体和情感。该赠款还支持当地的“聚会”活动，为LEMS患者、护理人员、倡导者和医学专家提供一个论坛，以交流实用信息并讨论研究、教育和临床护理的优先事项。
课程倡导
制药行业与患者组织的合作有望在未来几年变得更加强大。不过，美中关系仍面临着一些挑战。尽管制药公司越来越多地将患者倡导者的声音纳入临床试验和药物开发，但仍有一些人认为，制药公司更关心的是利润，而不是患者。必威官网手机版另一个挑战是保持协作与独立之间的微妙平衡;行业必须记住，始终作为病人倡导者的资源，而不过分干涉或影响。公司可以参考行业指南，以扩大患者的接触和参与，这是在生物技术创新组织(BIO)与患者倡导组织互动指导原则和美国药品研究和制造商(PhRMA)与患者群体互动的原则。
展望未来，制药公司可以通过多种方式来展示支持罕见疾病社区的长期承诺。利用我们与治疗专家的关系，我们可以作为一个信息交流的渠道，在罕见疾病患者和卫生保健专业人员之间，他们了解这个社区未得到满足的医疗需求和独特的挑战。我们可以安排护理管理服务，教育病人用药和管理副作betway登录入口用。我们可以为罕见病倡导团体提供教育资源，并为筹款和提高意识的活动提供后勤支持。对于所有这些计划，关键是两个涉众小组公开地交流他们的角色、期望和目标。
在不断演变的景观中建立关系
当我们在下一波患者倡导时，制药公司和患者组织就达到了景点，有一个巨大的机会，以履行赋予含有罕见疾病的患者的联合使命。必威在线平台我们是长期科学投资的合作伙伴，美国之间的建设性关系可以真正改善稀有疾病患者和亲人的生活。由于生物制药行业继续与导致对抗稀有疾病的倡导者进行互动和合作，因此保持患者幸福的核心至关重要。必威在线平台
来源:生命科学领袖
史蒂芬·r·米勒
首席运营官和首席科学官
Steven R. Miller博士负责Catalyst的产品开发项目，包括化学和制造控制、质量体系、合同操作和开发计划的所有方面。他拥有25年的制药和医疗行业经验，于2007年加入Catalyst。最近，他还负责管理Catalyst公司的cpp115和最新的药物Firdapse®并对这些产品进行了各种临床前和临床开发研究。此前，他曾担任Watson Pharmaceuticals的研发运营执行董事，Royce Laboratories的研发和产品开发副总裁;他还曾管理Baxter Diagnostics的医疗设备开发团队，并担任美国食品和药物管理局(U.S. Food and Drug Administration)的分析化学家。米勒博士在迈阿密大学获得物理有机化学博士学位;他的工作已发表在许多技术和专业期刊，包括美国化学学报杂志CHINESE杂志CHINESE。药物化学学报CHINESE。
艾丽西亚格兰德
副总裁，首席财务官和司库
艾丽西亚Grande，CMA于2011年12月被任命为催化剂的首席财务官和催化剂财务主管副总裁，并于2007年加入公司。在此之前，她是哈克特的财政高级董事Group, Inc. (then known as Answerthink, Inc.), where she was responsible for all external and SEC financial reporting and served as head of the firm’s Sarbanes-Oxley Act compliance team. Ms. Grande previously was employed for more than 10 years by various public accounting firms, including Arthur Andersen, LLP. Ms. Grande earned a bachelor of science degree in business administration, with majors in accounting and finance, from Syracuse University and a master of accounting degree from Florida International University.
加里Ingenito
首席医疗和监管官
Gary Ingenito，MD，PHD，2015年7月加入催化剂作为首席医务官。Ingenito博士在制药开发领域带来了超过25年的知识和经验：包括药物，生物学和组合产品。在此期间，Ingenito博士在制药公司和合同研究组织中担任临床研究，监管，药物安全和医务的高管职责。Ingenito博士最初加入了神经内分泌组的沙子药品，并进展成为医学事务的负责人。他在Otsuka Pharmaceuticals度过了8年，监督抗感染性，心血管和中枢神经系统产品的批准。Ingenito博士在Corning-Besselaar，Angiotech Pharmaceuticals，Biotest Pharmaceuticals和Boehringer-Ingelheim药业中担任阵地。在从约翰霍普金斯大学获得艺术学士学位后，Ingenito博士在Jefferson Medical College获得了他的医学学位，以及托马斯杰斐逊大学的哲学学位博士学位。他在杰克逊纪念医院迈阿密大学完成了神经内科的毕业生居留权。
布莱恩Elsbernd
首席法律和合规官
Brian Elsbernd于2016年2月加入Catalyst，担任法律和合规高级副总裁，并于2018年12月晋升为首席法律和合规官。加入Catalyst之前，Elsbernd先生是Mallinckrodt Pharmaceuticals(一家不断增长的美国专业制药企业)的美国医疗合规高级总监。自成立以来，他领导他们的医疗合规和商业道德项目，同时还管理多个其他法律和业务职能。此前，他曾担任Proskauer Rose LLP的助理，在其医疗保健实践集团内，代表全国范围内的医疗保健提供商，涉及监管和行政法律、交易事务、诉讼和报销问题。他在圣路易斯大学法学院(Saint Louis University School of law)获得法律学位，在伊利诺伊大学(University of Illinois)获得本科学位。
杰夫德尔卡曼
首席商务官
Jeff Del Carmen于2018年8月加入催化剂，担任销售和营销高级副总裁，并于2020年6月晋升为首席商务官员.Del Carmen先生为催化剂带来了超过22年的制药经验，包括汉南神经病学孤儿中的许多商业领导地位疾病空间。最近，Del Carmen先生担任Paragon Bioscience的业务发展副总裁，他专注于孤儿神经病学疾病的业务发展。在加入Paragon之前，他是马拉松药业的高级总监罕见疾病营销。此前，Del Carmen先生于2016年1月至2016年1月至2016年7月，以及Lundbeck的神经疾病区域销售障碍和区域商业总监的国家销售主任。他还举行了众多销售和营销职位，即在雅培实验室担任责任。德德卡门先生举行了B.A.董顿大学的经济学和威斯康星大学 - 麦迪逊大学的行政MBA。
斯坦利Iyadurai
临床开发副总裁
Stanley Iyadurai，医学博士，博士于2018年8月加入Catalyst，担任临床开发副总裁。Iyadurai博士在Catalyst拥有广泛的临床研究背景和神经肌肉疾病方面的专业知识。最近，Iyadurai博士在CSL Behring担任临床研究和开发的全球临床项目主任，负责管理/指导全球神经学/免疫学晚期研究。此前，Iyadurai博士是俄亥俄州立大学神经肌肉医学部、全美儿童医院神经内科和儿科神经内科的全职教员，以及圣路易斯大学神经内科、儿科和病理学的全职教员，在那里他专注于神经肌肉疾病。Iyadurai博士还担任俄亥俄州立大学(Ohio State University)神经肌肉遗传学诊所(Neuromuscular Genetics Clinic)主任。Iyadurai博士拥有临床研究和临床试验经验，作为40多个临床试验的首席研究员或亚研究员之一，并在同行评审的期刊上发表了多篇研究文章。必威官网手机版Iyadurai博士获得明尼苏达大学(University of Minnesota)的医学博士和博士学位。
课程倡导
与患者倡导组织互动的生物指导原则
美国PhRMA与患者组织互动的原则