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帕特里克·McEnany
联合创始人,董事长,总裁兼首席执行官

自2002年1月形成2006年他成为董事长,总裁兼首席执行官帕特里克·McEnany一直首席执行官和催化剂的董事。从1991年到1997年四月,McEnany先生是劳斯莱斯实验室的董事长兼首席执行官,公司从1997年到1998年,劳斯莱斯合并成华生制药公司后,McEnany先生担任的全资总统罗伊斯实验室子公司,至1997年的企业发展副总裁沃森制药公司从1993年,他还担任副主席和制药厂商协会的董事。他目前担任董事的杰克逊纪念医院基金会董事会。

患者与生物制药:对抗罕见疾病的可信合作伙伴必威在线平台

由Patrick J. McEnany
联合创始人,董事长,总裁兼首席执行官
催化剂制药

过去几十年,在防治罕见疾病方面取得了重大进展。必威在线平台在1983年通过《孤儿药品法案》之前的10年里,美国FDA批准的治疗罕见疾病的药物不到10种。必威在线平台从那时起,估计有400种罕见疾病的治疗方法被批准。2014年,在FD必威在线平台A批准的41种新药中,罕见疾病占了40%以上,这是自《孤儿药法》出台以来的最高比例。FDA继续在治疗罕见疾病的研究上投入大量资金,每年通过孤儿产品资助计划在临床试验上投入1400万美元。必威官网手机版必威在线平台

尽管取得这一进展,仍存在对7000种多名知名罕见疾病和病症在美国的绝大比例没有治疗。必威在线平台其结果是,仍然由一种罕见的疾病折磨的30名多万美国人显著的医疗和经济负担 - 大约每10人,其中很多是儿童。很显然,那些在罕见病社区是一个主要不足的人群,在可利用的疗法一个巨大的未被满足的需求。

药厂和患者权益团体之间的伙伴关系按住键关闭罕见病治疗缺口。据国家组织的罕见疾病(NORD),超过260个专用的罕见病组织包括他们的病人宣传网络。国际罕见病日,成立由欧洲组织的罕见疾病必威在线平台
(EURODIS)在2008年和诺德推出一年后,每年都在增长,因为不同群体的倡导者和制药公司赞助的持续参与更大。他们对改善病人护理的相互承诺是在罕见的疾病的教育和科研协作创新奠定了基础。

一个共同的使命

病人的倡导者是热情,知识渊博的积极分子医学界,决策者们谁提高疾病的认识,以及政府监管机构。病人倡导传递孤儿药法案起到了关键作用,并继续努力超过三个十年后导致212016年的世纪治愈法案。许多罕见疾病倡导者充当“患者大使”,与社区其他患者联系,分享他们日常生活和治疗疾病的经验。许多支持者自愿参加潜在严重副作用的研究性治疗的临床试验,或必威官网手机版参加可能无法接受积极治疗的安慰剂对照研究。这些勇敢的人愿意承担巨大的风险,以便他人可以受益。

就生物制药公司而言,它们提供的资金和科学资源推动了创新罕见疾病疗法的发现。但他们的承诺已经超出了研究范畴,延伸到了为病人辩护。公司经常聘请自己的患者大使,就关键决策和过程提供咨询,以确保在药物和临床试验开发过程中纳入患者的需求,并确保有足够的渠道获得安全有效的药物。还有一些促进罕见疾病研究和治疗的行业倡导伙伴关系的例子。必威在线平台2015年,美国遗传性血管性水肿协会(HAEA)和四家公司合作伙伴承诺提供460万美元,在加州大学圣地亚哥分校建立美国遗传性血管性水肿中心。这是第一家为遗传性血管性水肿(HAE)患者提供全面医疗护理的机构。遗传性血管性水肿是一种罕见的、使人衰弱的肿胀疾病,可影响任何年龄的人,但通常表现为儿童。

在催化剂制药,我们积极寻求与罕见疾病组织合作伙伴关系。For example, we gave an educational grant to Global Genes, a leading rare disease advocacy group, so they could start a web site for people with Lambert-Eaton myasthenic syndrome (LEMS), a rare neurological and neuromuscular disease that can impair patients’ quality of life, both physically and emotionally. The grant also supported local “meetup” events which offer a forum for LEMS patients, caregivers, advocates, and medical experts to exchange practical information and discuss priorities for research, education, and clinical care.

在宣传课

制药行业病人组织的伙伴关系有望成为甚至在未来几年更强。不过,有一些正在测试这种关系面临一些挑战。尽管制药增长的努力,将病人的倡导者的声音进入临床试验和药物开发,仍然是其中一些制药公司更关心的是利润比病人的看法。必威官网手机版另一个挑战是保持合作和独立性之间的微妙平衡;行业必须记得要经常充当病人的倡导者资源不至于过分侵扰或影响力。公司可以参考行业准则病人外展和参与,这是发表在生物技术创新组织(BIO)与患者倡导组织互动的指导原则在互动美国药品研究与制造商协会(PhRMA)的原则与患者群

展望未来,有几种方法,制药能证明长期致力于支持罕见病群体。凭借我们与治疗专家的关系,我们可以作为罕见的疾病患者和医护人员谁了解未满足的医疗需求和这个社区的独特挑战之间的信息交换的渠道。我们可以安排护理管理服务教育患者对药物的管理和管betway登录入口理的副作用。我们可以资助教育资源为罕见病宣传组,以及为筹款和宣传活动的后勤支持。对于所有的这些举措,关键是两个利益相关团体约自己的角色,期望和目标,坦诚交流。

建立在不断变化的景观关系

当我们开始对病人的宣传下一波我们的视线,制药企业和患者组织必须履行我们的授权病人罕见疾病的联合调查团一个巨大的机会。必威在线平台我们在长期的科学投资合作伙伴,和我们之间的建设性关系,才能真正提高罕见病的患者和他们的亲人的生命。作为生物制药行业继续从事与主张谁是领导对罕见疾病的斗争中进行合作,关键是要保持耐心福祉我们努力的核心。必威在线平台

来源:生命科学领袖

史蒂芬R.米勒
首席营运官和首席科学官

史蒂芬R.米勒博士,是负责Catalyst的产品开发计划,其中包括化学和生产控制,质量体系,承包经营和发展规划的各个方面。米勒博士有25年的制药和保健行业经验,于2007年加入催化剂最近,他已经成功的催化剂在牌CPP-115和催化剂的最新药物,Firdapse®,并采取这些产品通过各种临床前和临床开发研究。米勒博士曾任职于华生制药执行董事的研发运营并作为研究和产品开发,在罗伊斯Laboratories副总裁;他还管理医疗设备开发组在巴克斯特诊断和作为美国食品和药物管理局的分析化学家的工作。米勒博士获得博士学位在迈阿密大学物理有机化学;他的作品曾发表在许多技术和专业期刊,包括《分析化学杂志》、《美国化学学会杂志》、《药物化学杂志》和《化学通讯》。

艾丽西亚大
副总裁,财务总监及司库

艾丽西亚大,CPA,CMA,被任命为副总裁,财务总监和催化剂的财务主管在2011年12月,已经加入该公司,担任公司控制器和首席会计官,2007年在此之前,她是哈克特财务部高级总监Group, Inc. (then known as Answerthink, Inc.), where she was responsible for all external and SEC financial reporting and served as head of the firm’s Sarbanes-Oxley Act compliance team. Ms. Grande previously was employed for more than 10 years by various public accounting firms, including Arthur Andersen, LLP. Ms. Grande earned a bachelor of science degree in business administration, with majors in accounting and finance, from Syracuse University and a master of accounting degree from Florida International University.

加里Ingenito
首席医疗官

Gary Ingenito,医学博士,2015年7月加入Catalyst,担任首席医疗官。Ingenito博士在药物开发领域拥有超过25年的知识和经验:包括药物、生物制剂和复合产品。在此期间,Ingenito博士负责制药公司和合同研究机构的临床研究、监管、药品安全和医疗事务。Ingenito博士最初加入了Sandoz Pharmaceuticals的神经内分泌小组,后来成为了医疗事务的负责人。他在大冢制药公司工作了8年,监督抗感染、心血管和中枢神经系统产品的审批。Ingenito博士曾在Corning-Besselaar、Angiotech Pharmaceuticals、Biotest Pharmaceuticals和Boehringer-Ingelheim Pharmaceuticals担任职位。Ingenito博士在约翰·霍普金斯大学获得文学学士学位后,在杰斐逊医学院获得医学学位,在托马斯·杰斐逊大学获得哲学博士学位。他在迈阿密大学杰克逊纪念医院完成了神经学的住院医师实习期。

布赖恩Elsbernd
首席法务及合规官

布赖恩Elsbernd在2016年2月加入催化剂,法律与合规的高级副总裁晋升为首席法务及合规官2018年十二月在加入催化剂,Elsbernd先生是美国医疗合规部高级总监Mallinckrodt公司制药,越来越美国专业制药企业。从一开始,他带领自己的保健合规和商业道德节目的同时也管理多个其他法律和业务功能。此前,Elsbernd先生是普洛思律师事务所联营,其医疗保健业务组内,在有关监管和行政执法,交易事务,诉讼和赔偿问题的事项占全国的医疗保健机构。Elsbernd先生从法学圣路易斯大学医学院和他的本科学位了法律学位,在伊利诺伊大学。

杰夫·卡门
首席商务官

Jeff Del Carmen于2018年8月加入Catalyst,担任销售和市场高级副总裁,并于2020年6月晋升为首席商务官。Del Carmen先生在Catalyst公司拥有超过22年的制药经验,包括在神经病学孤儿病领域担任许多商业领导职位。最近,Del Carmen先生在Paragon Biosciences担任业务发展副总裁,专注于神经病学孤儿病的业务发展。在加入Paragon之前,他是马拉松制药公司罕见病市场营销高级主管。在此之前,Del Carmen先生于2016年1月至2016年7月担任Insys Therapeutics的销售副总裁,以及Lundbeck运动障碍的全国销售总监和神经病学的区域业务总监。他还在雅培实验室担任过许多销售和市场营销职位,职责不断增加。Del Carmen先生拥有代顿大学的经济学学士学位和威斯康星大学麦迪逊分校的行政工商管理硕士学位。

斯坦利Iyadurai
临床开发副总裁

斯坦利Iyadurai,医学博士,博士在2018年八月加入催化剂临床开发副总裁。Iyadurai博士带来了催化剂的临床研究和深厚的专业知识与神经肌肉疾病有丰富的经验。最近,Iyadurai博士担任全球临床项目总监,临床研究和开发,在CSL Behring公司,在那里他负责管理/指挥全球神经内科/免疫学后期阶段的研究。Previously, Dr. Iyadurai was a full-time faculty member at the Ohio State University Division of Neuromuscular Medicine, Departments of Neurology and Pediatric Neurology at Nationwide Children’s Hospital and at Saint Louis University in the Departments of Neurology, Pediatrics and Pathology, where he focused on neuromuscular disorders. Dr. Iyadurai also served as the Director of the Neuromuscular Genetics Clinic at the Ohio State University. Dr. Iyadurai has experience in clinical research and clinical trial experience as either the Principal Investigator or one of the sub-Investigators in more than 40 clinical trials and has published multiple research articles in peer-reviewed journals. Dr. Iyadurai received M.D. and Ph.D. degrees from the University of Minnesota.

在宣传课


BIO指导原则与患者倡导组织的互动

在互动PhRMA的原则与患者组织