麝香镁

临床背景

重症肌无力(MG)是一种罕见的、使人虚弱的、获得性的神经肌肉接点(NMJ)自身免疫性疾病,由神经肌肉传递失败引起,其原因是自身抗体(Abs)与参与NMJ信号传导的蛋白结合。受影响的主要蛋白是乙酰胆碱受体(AChR)和肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK)。重症肌无力的临床特征是骨骼肌无力和疲劳,疾病严重程度在不同患者中差异很大。特别是MuSK-MG,是该疾病的一个亚类,以女性为主,比其他MG亚类发病更早,突出的球部受累,临床情况更严重,对治疗有明显的耐药性。1 - 3

据估计,MuSK-MG对所有MG患者的影响高达8%,其表现可从轻度到重度分组3,4.:

  • 轻度:患者可能会增加广泛性肌无力;否则,它与AChR-MG没有区别
  • 温和的:患者颈、肩、呼吸肌无力加重
  • 严重:患者有普遍的球无力和频繁的肌无力危象

尽管许多患者使用抗胆碱酯酶抑制剂或免疫抑制剂治疗,但他们对这些治疗反应不佳。因此,MuSK-MG患者可能继续有明显的全身无力和球征。在这些患者中,寻找针对疾病不同病理生理方面的替代治疗策略是一种医疗需求。1、2

在musk-mg中的amifampridine

Catalyst正在招募患者进行第三阶段试验amifampridine一种神经元钾通道阻滞剂,用于治疗musk阳性重症肌无力(MuSK-MG)。

麝香试验(MSK-002)

麝香试验是否有一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究评估了该药物的安全性、耐受性和有效性amifampridine在MuSK-MG患者和一小部分AChR-MG患者样本中。

有效性的措施

主:

  • MG-ADL评分*从基线(第0天)到第10天的变化

二级:

  • QMG评分变化__从基线(第0天)到第10天

安全评估

在整个试验和开放标签延长期间,患者的安全性都受到监控

研究设计

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评分=定量重症肌无力;乙酰胆碱受体是乙酰胆碱受体;MG =重症肌无力;MG-ADL=重症肌无力日常生活活动评分

  • 重症肌无力日常生活活动(MG- adl)是一个8项患者报告的量表,用于评估MG症状及其对日常活动的影响;它已被验证并显示与QMG评分相关。MG- adl与新的、有效的MG结局指标(MGC和MGQOL15)密切相关。MG-ADL的2点改善表明临床改善。
  • QMG测试是一种医生级的测试,使用13种评估方法,包括面部力量、吞咽能力、握力和四肢保持伸直姿势的持续时间。13个项目的评分从0(无)到3(严重)。总分可以从0到39。QMG总分的增加与LEMS症状的恶化相关。

引用:

  1. Pasnoor M, Wolfe GI, Nations S,等。musk抗体阳性重症肌无力的临床表现:美国经验。肌肉神经。41 2010;(3): 370 - 374。
  2. El-Salem K, Yassin A, al - hayk K等人。麝香相关重症肌无力的治疗。当前治疗选择神经。2014; 16: 283。
  3. 肌特异性酪氨酸激酶(MuSK)的作用与重症肌无力的奥秘阿娜特。2014年,224(1):29-35。
  4. 重症肌无力:临床更新。Exp Immunol。2014, 175 (3): 408 - 418

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