MuSK-MG

临床背景

重症肌无力(MG)是一种罕见的,衰弱,获取自身免疫性神经肌肉接头(NMJ),引起的神经肌肉传导的故障时,从自身抗体(ABS)的参与在NMJ信号蛋白的结合,其结果的疾病。受影响的主要蛋白质是乙酰胆碱受体(AChR)和肌肉特异性受体酪氨酸激酶(麝香)。重症肌无力的临床特征是虚弱和骨骼肌疲劳性,与疾病严重程度受影响的患者中变化很大。麝香-MG,尤其是本病的一个子类,其特点是在女性优势,较早开始比其他MG子类,突出延髓受累,更严重的临床情况,并处理显著性。1-3

麝香MG估计影响到了所有的MG患者及其呈现的8%,可从轻度分组到严重3、4

  • 轻度:患者可能有增加的全身肌肉无力;否则,这无异于乙酰胆碱受体,MG
  • 中等:患者增加了颈,肩,和呼吸肌无力
  • 严重:患者普遍延髓肌无力和频繁发生肌无力危象

尽管许多患者麝香-MG与抗胆碱酯酶抑制剂或免疫抑制剂治疗,他们没有很好地处理这样的回应。因此,麝香MG患者可能继续有显着全身无力和延髓迹象。在这些患者中,对替代治疗策略针对不同的疾病病理生理方面的搜索是一个医疗需求。1,2

在MuSK-MG Amifampridine

催化剂招募患者进入3期临床试验研究amifampridine中,神经元钾通道阻断剂,对于麝香阳性重症肌无力的治疗肌无力(麝香-MG)。

麝香试验(MSK-002)

麝香试用是相位3,随机,双盲,安慰剂对照,平行组的研究评估安全性,耐受性和功效的amifampridine患者麝香-MG和患者的乙酰胆碱受体-MG一个小样本。

功效措施

主:

  • 在MG-ADL得分*自基线(0天)到第10天

二级:

  • 变化QMG得分从基线(第0天)到第10天

安全性评估

患者安全是整个审判过程和开放延伸期监测

学习规划

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QMG =定量重症肌无力;乙酰胆碱受体=乙酰胆碱受体;MG =重症肌无力;MG-ADL =重症肌无力日常生活财政活动

  • 在重症肌无力日常生活活动(MG-ADL)的个人资料是制定评估MG症状,其对日常活动的影响的8项患者报告的规模;它已被证实,并表示与QMG得分相关。在MG-ADL与新的,有效的MG成果措施(MGC和MGQOL15)强烈相关。在MG-ADL一个2点的改善表示临床症状明显改善。
  • 所述QMG试验是采用13个评估,包括面部强度,吞咽,握力,并且该时间肢体可在伸出位置被保持的持续时间医师额定测试。所述13个项目中的每一个从0(无)打进至3(重度)。总得分的范围可以从0到39增加QMG总得分相关于恶化LEMS的症状。

参考文献:

  1. Pasnoor男,沃尔夫GI,各S,等人。在麝香抗体阳性重症临床发现肌无力:一个美国的经验。肌肉神经。2010; 41(3):370-374。
  2. EL-Salem的K,亚辛A,铝Hayk酒店K。等人。麝香相关的重症治疗肌无力。CURR款待选项神经病学。2014; 16:283。
  3. Koneczny我,CossinsĴ,文森特A.肌肉特异性酪氨酸激酶(麝香)和麝香重症肌无力神秘的角色。ĴANAT。2014; 224(1):29-35。
  4. 紫杉J.P.重症肌无力:临床医生的更新。临床实验免疫学。2014; 175(3):408-418

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