成功的路线图

临床开发项目及其他

自从Catalyst公司宣布与BioMarin Pharmaceuticals公司进行战略合作,并于2012年获得阿米法普利丁在北美的使用权以来,我们在实现公司使命方面取得了巨大的进步。我们的临床研究包括氨fampridine治疗的有效性和安全性兰伯特-伊顿肌无力综合征(LEMS)产生了积极的、统计意义重大的结果。迄今为止,阿米法普利丁是唯一一种经fda批准用于治疗患有兰贝特-伊顿肌无力综合征(LEMS)的成年患者的有证据的药物。我们对这个化合物寄予厚望。

我们的临床开发项目仍在继续——2018年,我们在重症肌无力患者中开展了阿米法普啶的大规模三期试验,特别关注一个亚群,即肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK-MG),在一项小型概念验证研究中获得了正面的顶线数据之后。2018年启动的另一个临床开发项目将调查该药物在患有糖尿病患者中的使用情况脊髓性肌萎缩(SMA)。阿米法普啶的其他可能的适应症还有待探索。

美国FDA批准了Firdapse®{arnifampridine)片用于成人兰贝特-伊顿肌无力综合征(氨基酸) 2018年11月28日,催化剂于2019年初开始商业发射。

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