Patrick j . McEnany
联合创始人、董事长、总裁兼首席执行官
Patrick J. McEnany，他一直担任Catalyst的首席执行官和董事(2002年1月公司成立以来)。2006年，他成为董事长、总裁和首席执行官。从1991年到1997年4月，他担任Royce Laboratories, Inc.的董事长兼首席执行官。从1997年到1998年，在Royce并入Watson Pharmaceuticals, Inc.之后，他担任全资拥有的Royce Laboratories子公司的总裁和Watson Pharmaceuticals, Inc.的企业发展副总裁。从1993年到1997年，他还担任National Association of Pharmaceutical Manufacturers的副主席和董事。他目前任职于杰克逊纪念医院基金会的董事会。
患者和生物制药:对抗罕见疾病的可信赖伙伴必威在线平台
由Patrick J. Mcenany
联合创始人、董事长、总裁兼首席执行官
催化剂制药
在过去的几十年里，在对抗罕见疾病方面取得了重大进展。必威在线平台在1983年孤儿药物法案通过之前的10年里，只有不到10种罕见疾病药物获得了美国FDA的批准。必威在线平台从那时起，大约有400种罕见疾病的疗法被批准。2014年，罕见疾必威在线平台病占FDA批准的41种新药的40%以上，这是自孤儿药法案出台以来的最高数字。FDA继续在罕见疾病治疗的研究上投入巨资，通过孤儿产品资助计划，每年在临床试验上花费约1400万美元。必威官网手机版必威在线平台
尽管取得了这些进展，但在美国7000多种已知罕见疾病中，仍有很大一部分没有治疗方法。必威在线平台因此，患有这种罕见疾病的3000多万美国人仍然承受着巨大的医疗和经济负担。这种疾病约占美国人口的十分之一，其中许多是儿童。显然，那些罕见疾病社区是一个很大程度上缺乏服务的人群，对可用治疗的巨大需求未得到满足。
制药公司和患者倡导团体之间的伙伴关系是缩小罕见疾病治疗差距的关键。根据国家罕见疾病组织(NORD)的资料，260多个专门的罕见疾病组织组成了其患者宣传网络。罕见病日，由欧洲罕见病组织必威在线平台
（Eurodis）于2008年并于一年后由NORD推出，每年会变大，因为多元化的倡导者和制药公司赞助商的继续参与。他们对改善患者护理的相互承诺是稀土教育和研究中的协作创新的基础。
一个共同的任务
患者倡导者是热情的，知识渊博的活动分子，在医学界，政策制定者和政府监管机构中提出疾病意识。患者倡导在通过孤儿药物法案方面发挥着关键作用，并继续努力三十年后导致了21次圣2016年的世纪治愈法案。许多罕见病倡导者充当“患者大使”，与社区中的其他患者联系，分享他们的日常生活和治疗经验。许多倡导者自愿参加可能有严重副作用的实验性治疗的临床试验，必威官网手机版或参加可能没有接受积极治疗的安慰剂对照研究。这些勇敢的人愿意冒巨大的风险，以便让其他人受益。
就生物制药公司而言，它们提供财政和科学资源，推动创新罕见疾病疗法的发现。但他们的承诺超出了研究范畴，延伸到为病人辩护。制药公司经常聘请自己的患者大使，他们就关键决策和流程提供建议，以确保在药物和临床试验开发过程中纳入患者的需求，并确保有足够的渠道获得安全有效的药物。也有一些促进罕见疾病研究和治疗的行业倡导伙伴关系的例子。必威在线平台2015年，美国遗传血管水肿协会(HAEA)和四家公司合作伙伴承诺提供共计460万美元，在加州大学圣地亚哥分校建立美国HAEA血管水肿中心。该机构为遗传性血管性水肿(HAE)患者提供全面的医疗护理，这是一种罕见的衰弱性肿胀疾病，可影响任何年龄的人，但通常表现在儿童。
在Catalyst Pharmaceuticals，我们积极寻求与罕见疾病组织的合作伙伴关系。例如，我们给全球基因(一个领先的罕见疾病倡导组织)提供了一项教育拨款，这样他们就可以为Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)患者建立一个网站。LEMS是一种罕见的神经和神经肌肉疾病，会损害患者的生活质量，包括身体和情感。该赠款还支持当地的“聚会”活动，为LEMS患者、护理人员、倡导者和医学专家提供一个论坛，以交流实用信息并讨论研究、教育和临床护理的优先事项。
倡导的课程
预计未来几年将在未来几年变得更加强大的制药行业组织伙伴关系。尽管如此，存在一些挑战正在测试这种关系。尽管Pharma将患者融入患者的努力，但在临床试验和药物开发中，仍有一些人认为，Pharma与患者的利润更多。必威官网手机版另一个挑战是保持合作与独立之间的微妙平衡;行业必须记得始终作为患者倡导者的资源，而不会过分侵扰或有影响力。公司可以参考患者外展和订婚的行业指南，这些指南出版生物技术创新组织(BIO)与患者倡导组织互动指导原则和美国药品研究和制造商(PhRMA)与患者群体互动的原则。
展望未来，制药公司可以通过多种方式来展示支持罕见疾病社区的长期承诺。利用我们与治疗专家的关系，我们可以作为一个信息交流的渠道，在罕见疾病患者和卫生保健专业人员之间，他们了解这个社区未得到满足的医疗需求和独特的挑战。我们可以安排护理管理服务，教育病人用药和管理副作betway登录入口用。我们可以为罕见病倡导团体提供教育资源，并为筹款和提高意识的活动提供后勤支持。对于所有这些计划，关键是两个涉众小组公开地交流他们的角色、期望和目标。
在不断演变的景观中建立关系
当我们着眼于患者倡导的下一波浪潮时，制药公司和患者组织有一个巨大的机会来完成我们赋予罕见疾病患者权利的共同使命。必威在线平台我们是长期科学投资的合作伙伴，我们之间的建设性关系可以真正改善罕见病患者及其亲人的生活。随着生物制药行业继续与领导抗击罕见疾病的倡导者进行接触和合作，保持患者的健康是我们努力的核心，这是至关重要的。必威在线平台
来源:生命科学领袖
菲利普·h·科埃略
Philip H. Coelho, Thermogenesis Corp.的创始人兼首席技术官(CTO)，是一名工程师和发明家，在加州大学戴维斯分校(University of California, Davis)接受教育，专攻热力学和机械设计。他拥有40多项美国专利，涉及细胞选择、细胞低温保存、细胞洗涤、细胞自动低温冷冻和存储以及从血液中获得凝血蛋白。作为Thermogenesis Corp.的创始人、董事长和首席执行官，Coelho先生开发了Thermoline超快速血浆冷冻和解冻;用于从手术患者血液中制备纤维蛋白密封胶的CryoSeal自动化系统;BioArchive机器人系统用于控制速率冷冻和低温保存来自胎盘/脐带血的造血干细胞和祖细胞(hspc);以及自动压印系统，它可以自动将脐带血中的热休克蛋白采集到一个25毫升的双室冷冻袋中。BioArchive和AutoXpress系统在脐带血加工和储存方面建立了全球最高质量的GMP标准。Coelho先生于2007年8月从Thermogenesis Corp退休。2009年，Coelho先生共同创立SynGen Inc.，并开始开发可编程系统，提高分离和捕获外周血或胎盘/脐血、骨髓抽吸和白细胞分离纯化干细胞、祖细胞和免疫细胞的速度和效率。2017年7月，SynGen与Thermogenesis Corp(现在是Cesca Therapeutics的子公司)合并，Coelho先生接受了合并后公司的首席技术官职位。 He is now leading the development of CAR-TXpress, an automated method of manufacturing therapeutic doses of CAR T-cells in a functionally closed cell processing system. Mr. Coelho has been a member of the Catalyst Board of Directors since October 2002.
理查德•戴利
Richard J. Daly，他于2015年2月加入Catalyst董事会。他目前担任BeyondSpring Inc.(一家全球临床阶段生物制药公司，开发创新免疫肿瘤学癌症疗法)的首席运营官。此前，他曾担任Neuralstem, Inc.的董事长兼首席执行官(2016年以来)。直到2014年10月，他担任AstraZeneca美国糖尿病的总裁，在那里他领导12亿美元，3000名员工的部门的所有商业和医疗计划和目标，包括成功推出一种孤儿/罕见疾病药物，Myalept，用于脂代谢障碍。从2011年到2013年，他担任Sagepath Partners(一家提供制药行业外包商业服务的公司)的联合创始人和投资者。从2008年到2011年，他受雇于Takeda N.A, Takeda Pharmaceuticals的北美子公司，首先担任整合副总裁，领导一个6500人的商业/研发合并TAP Pharmaceuticals和Takeda N.A，然后担任Takeda N.A的执行副总裁。对美洲的所有企业负有商业责任。从2006年到2008年，他担任TAP Pharmaceuticals (Takeda Pharmaceuticals和Abbott Labs之间的合资企业)的商业战略副总裁。1998年，他是Takeda Pharmaceuticals n.a.领导团队的创始成员，最初担任高级营销总监。1998年至2006年，戴利先生承担了越来越多的责任，最终被任命为营销高级副总裁(2001年至2006年)。 Mr. Daly received his bachelor of science degree in microbiology from the University of Notre Dame in 1983 and his MBA from the Kellogg School of Management, Northwestern University in 1998.
Donald a . Denkhaus
Donald A. Denkhaus，他于2015年2月加入我们的董事会，目前担任董事会审计委员会主席。自2005年以来，他一直担任The Kitchen, LLC的董事长兼首席财务官，该公司为电视行业提供语言配音和字幕服务。Denkhaus先生从1970年到2002年,许可作为一个注册会计师,曾为安达信LLP全球专业服务组织,在那里,他是一个审计合伙人了22年,各种领导职务,包括南佛罗里达安徒生的审计实践,从1998年到2002年,作为审计实务合伙人，负责安达信在佛罗里达和波多黎各的办事处。先生从2010年到2013年,Denkhaus是诺沃生物制剂的椅子,一个私营生物技术公司目前寻求FDA批准的抗病毒药物,从2004年到2009年销售,Denkhaus先生曾在董事会和审计委员会的主席Noven制药、一家专注于妇女健康和精神病学的上市专业制药公司。他获得马里兰大学(the University of Maryland)的工商管理硕士学位(主修金融)和肯特州立大学(Kent State University)的工商管理学士学位(主修会计)。
查尔斯·b·奥基夫
首席独立董事
Charles B. O 'Keeffe是弗吉尼亚联邦大学医学院(VCU)药理学、流行病学和社区卫生教授。他在退休后加入VCU，担任Reckitt Benckiser Pharmaceuticals, Inc.的总裁兼首席执行官。O 'Keeffe先生在制药行业和政府方面有着卓越的职业生涯。他曾担任Pharmaceutical Services Inc.的总裁，以及Washington Reference Laboratories的总裁。他曾在白宫为三任总统服务——担任顾问、国际卫生特别助理和药物滥用政策办公室国际事务副主任，并曾为参加世界卫生大会和联合国麻醉药品委员会的美国代表团服务。
大卫·s·蒂尔尼
David S. Tierney，MD目前担任Icon Biosciences Inc.的首席执行官，这是一家私人举行的眼科药物交付公司。此前，Tierney博士曾担任2008年本公司组织的私人专业制药公司Oceana Therapeutics，Inc。的总统兼首席运营官（和董事会成员），直到销售本公司萨利克斯制药有限公司于2011年12月.Tierney博士还担任首席执行官和Valera Pharmaceuticals，Inc。的董事，直到Indevus Pharmaceuticals，Inc。于2007年4月收购。2000年1月至2000年8月, Dr. Tierney served as President of Biovail Technologies, a division of Biovail Corporation, a Canadian drug delivery company, where he had responsibility for all of Biovail’s research and development and regulatory and clinical activities. From March 1997 to January 2000, Dr. Tierney was Senior Vice President of Drug Development at Roberts Pharmaceutical Corporation, with responsibility for all research and development activities, and overall responsibility for drug development, medical affairs, world¬wide regulatory affairs and chemical process development, as well as being part of the executive management team. From December 1989 to March 1997, Dr. Tierney was at Élan Corporation in a variety of management positions. Dr. Tierney received his medical degree from the Royal College of Surgeons in Dublin, Ireland, and subsequently trained in internal medicine. Dr. Tierney also serves on the Board of Directors of Kempharm, Inc.
倡导的课程
与患者倡导组织互动的生物指导原则
美国PhRMA与患者组织互动的原则