重症肌无力(MG)是一种罕见的、使人衰弱的、获得性自身免疫性神经肌肉接点(NMJ)疾病，由神经肌肉传输失败引起，这是由于自身抗体(Abs)与神经肌肉接点信号传导相关的蛋白结合而导致的。受影响的主要蛋白是乙酰胆碱受体(AChR)和肌肉特异性受体酪氨酸激酶(麝香)。重症肌无力的临床特点是骨骼肌无力和疲劳，疾病的严重程度因人而异。特别是麝香-MG，是该疾病的一个亚类，其特征是女性为主，比其他MG亚类发病早，突出的延髓受累，更严重的临床状况，以及显著的治疗耐药性。1 - 3
据估计，麝香-MG对所有MG患者的影响高达8%，其表现可从轻度到重度分组3、4:
- 轻度:患者全身肌无力增加;否则，它与acr - mg没有区别
- 温和的:患者颈部、肩部和呼吸肌无力加重
- 严重:患者普遍有延髓无力和频繁的肌无力危象
虽然许多麝香- mg患者使用抗胆碱酯酶抑制剂或免疫抑制剂治疗，但他们对这些治疗反应不佳。因此，麝香- mg患者可能继续有明显的全身无力和球部体征。在这些患者中，寻找针对疾病不同病理生理学方面的替代治疗策略是医学需要。1、2
在MuSK-MG Amifampridine
Catalyst正在招募患者进行3期临床试验检查amifampridine一种神经钾通道阻滞剂，用于治疗麝香阳性重症肌无力(麝香- mg)。
麝香试验(mk -002)
麝香试验是否有一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组的研究来评估该药物的安全性、耐受性和有效性amifampridineMuSK-MG患者和acr - mg患者的一小部分样本。
有效性的措施
主:
- MG-ADL评分*从基线(第0天)到第10天的变化
二级:
- QMG评分的变化__从基线(第0天)到第10天
安全评估
患者的安全在整个试验和开放标签延长期间都受到监控
研究设计
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评分=定量重症肌无力;乙酰胆碱受体是乙酰胆碱受体;MG =重症肌无力;MG-ADL=重症肌无力患者日常生活鳞活动
- 重症肌无力日常生活活动(MG- adl)量表是一种8项患者报告的量表，用于评估MG症状及其对日常活动的影响;它已被证实并显示与QMG评分相关。MG- adl与较新的、有效的MG结果测量(MGC和MGQOL15)密切相关。MG-ADL的两点改善表明临床改善。
- QMG测试是一种由医生评定的测试，包括面部力量、吞咽、握力和四肢保持伸直姿势的时间。这13个项目的每一个评分从0(无)到3(严重)。总分可以从0到39。QMG总评分升高与LEMS症状恶化相关。
引用:
- [14]陈建平，张建平，张建平，等。麝香抗体阳性重症肌无力的临床表现:一项美国经验。肌肉神经。41 2010;(3): 370 - 374。
- al - salem K, Yassin A, al - hayk K等。麝香相关重症肌无力的治疗。治疗选择Neurol。2014; 16: 283。
- 麝香肌肉特异性酪氨酸激酶(麝香)的作用和麝香重症肌无力的奥秘。阿娜特。2014年,224(1):29-35。
- 重症肌无力:临床医生的最新进展。Exp Immunol。2014, 175 (3): 408 - 418