研究与管道

一种疾病可能很罕见,但治疗方法不应该如此

Catalyst正在投资于可能性科学——发现、开发和提供创新的、改变生活的药物和解决方案,以改变患者的生活,解决他们最重要的未被满足的医疗需求。最重要的是你的同伴。在Catalyst,我们专注于开发罕见的神经肌肉和神经系统疾病的疗法,我们相信这是我们可以对患者的生活产生最大影响的地方。

目前,Catalyst已开发出用于lamber - eaton肌无力综合征(LEMS)的amifampridine,并正在开展以下额外治疗领域的临床研究:先天性肌无力综合征(CMS)、musk阳性重症肌无力(MuSK-MG)和脊肌萎缩症(SMA)。

Catalyst还在开发一种高效gaba -氨基转移酶(GABA-AT)抑制剂,用于治疗婴儿痉挛,这是一种罕见的表现在婴儿身上的致衰弱性癫痫发作。

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